به نحوی که در سال‌های 1395 تا 1400، از محل‌های مختلف در قوانین بودجه سنواتی ازجمله بنیاد امور بیماری‌های خاص، یارانه دارو و شیرخشک، کمک به مجمع خیرین و... اعتباراتی در راستای حمایت از بیماران خاص پیش‌بینی و مصوب شد. همین رویه بود که براساس آن تشکیل صندوق بیماری‌های خاص درسال1401 با هدف تجمیع منابع و مدیریت آنها در ارائه حمایت‌های بیمه‌ای و مالی به بیماران نادر و همچنین تدوین سند ملی بیماری‌های نادر ایران درسال1402 جهت مدیریت بیماری‌های خاص در کشور صورت گرفت. ارزیابی وضعیت منابع و مصارف صندوق نشان از وجود چالش‌هایی در این میان دارد، چالش‌هایی که نشان می‌دهد این قانون به‌خوبی در این دو سال اجرایی نشده‌ و اعتبارات لازم هم صورت نگرفته است. تا پیش از تشکیل صندوق بیماری‌های خاص حمایت از این بیماران محدود به پنج بیماری (هموفیلی، دیالیز، تالاسمی، ام‌اس و سرطان) با حدود150‌هزار بیمار مبتلا بود اما با تشکیل این صندوق تاکنون 107گروه بیماری توسط وزارت بهداشت ابلاغ و تحت حمایت‌های صندوق بیماری‌های خاص قرار گرفته است. بر‌اساس گزارش سازمان بیمه سلامت، از ابتدای تشکیل صندوق تا آبان 1402نزدیک به دومیلیون بیمار در صندوق بیماری‌های خاص نشان‌دار شده و تحت حمایت‌های این صندوق قرار گرفته‌اند که نزدیک به نیم این افراد مشمول بیمه تامین اجتماعی بوده و بقیه افراد نشان‌دار شده تحت پوشش بیمه سلامت ایران هستند. با استناد به قانون بودجه سال‌های 1401 و 1402 و البته گزارش سازمان بیمه سلامت ایران در سال اول مبلغ 50 هزار میلیارد ریال برای صندوق بیماری‌های خاص در نظر گرفته شده که براساس گزارش سازمان بیمه سلامت فقط 19هزارمیلیارد آن تا پایان همان سال به صندوق تخصیص یافته است. بررسی‌ها نشان می‌دهد به‌رغم فعالیت‌های صورت گرفته و منابع صرف‌شده در این خصوص، وجود برخی چالش‌ها ازجمله عدم تخصیص بخشی از منابع مصوب‌شده صندوق، کامل نبودن فرآیند تبادل اطلاعات برخط میان سازمان‌های بیمه‌گر و صندوق، عدم تکمیل و به‌روزرسانی برخی سامانه‌های اطلاعاتی بیمارستانی در بهره‌مندی بیماران از مزایای صندوق اجرای سازوکارهای حمایتی صندوق بیماری‌های خاص و صعب‌العلاج در کشور را با مشکل مواجه کرده‌است.