تاكنون‭ ‬پژوهش‌هایی‭ ‬برای‭ ‬استفاده‭ ‬از‭ ‬روش‭ ‬كریسپر‭ ‬برای‭ ‬ژن‌درمانی‭ ‬در‭ ‬بیماری‌های‭ ‬ژنتیكی،‭ ‬خصوصا‭ ‬بیماری‌هایی‭ ‬كه‭ ‬عوامل‭ ‬ژنی‭ ‬متعددی‭ ‬ندارند‭ ‬در‭ ‬حال‭ ‬انجام‭ ‬است‭ ‬و‭ ‬برخی‭ ‬از‭ ‬آنها‭ ‬نیز‭ ‬با‭ ‬موفقیت‌‭ ‬همراه‭ ‬بوده‭ ‬است‭.‬

از‭ ‬سوی‭ ‬دیگر‭ ‬به‭ ‬دلیل‭ ‬سرعت‭ ‬بالا‭ ‬و‭ ‬هزینه‭ ‬پایین‭ ‬از‭ ‬این‭ ‬ابزار‭ ‬برای‭ ‬شناسایی‭ ‬عملكرد‭ ‬ژن‌هایی‭ ‬كه‭ ‬تاكنون‭ ‬نقش‌شان‭ ‬مشخص‭ ‬نشده‭ ‬یا‭ ‬تایید‭ ‬نقش‭ ‬ژنی‭ ‬در‭ ‬ایجاد‭ ‬بیماری‭ ‬خاص‭ ‬نیز‭ ‬بسیار‭ ‬استقبال‭ ‬شده‭ ‬است‭. ‬این‭ ‬روش‭ ‬معمولا‭ ‬در‭ ‬مورد‭ ‬ژن‌هایی‭ ‬كه‭ ‬مشابه‌شان‭ ‬در‭ ‬مدل‌های‭ ‬حیوانی‭ ‬موجود‭ ‬است‭ ‬استفاده‭ ‬می‌شود‭. ‬همچنین‭ ‬با‭ ‬این‭ ‬روش‭ ‬برخلاف‭ ‬روش‌های‭ ‬گذشته،‭ ‬به‭ ‬آسانی‭ ‬می‌توان‭ ‬حیوان‭ ‬مدل‭ ‬برای‭ ‬بیماری‌های‭ ‬مختلف‭ ‬تولید‭ ‬كرد‭. ‬برای‭ ‬این‭ ‬كار‭ ‬مجموعه‭ ‬كریسپر‭ ‬و‭ ‬آنزیم‭ ‬برشگر‭ ‬اختصاصی‭ ‬ژن‭ ‬مورد‭ ‬نظر‭ ‬به‭ ‬سلول‌های‭ ‬حیوان‭ ‬آزمایشگاهی‭ ‬وارد‭ ‬می‌شوند‭. ‬پس‭ ‬از‭ ‬غیرفعال‌كردن‭ ‬ژن‭ ‬مورد‭ ‬نظر‭ ‬در‭ ‬سلول‌های‭ ‬هدف‭ ‬نقش‭ ‬ژن‭ ‬در‭ ‬حیوان‭ ‬مشخص‭ ‬می‌شود‭ ‬و‭ ‬می‌توان‭ ‬در‭ ‬نهایت‭ ‬نقش‭ ‬آن‭ ‬ژن‭ ‬در‭ ‬بدن‭ ‬انسان‭ ‬را‭ ‬نیز‭ ‬با‭ ‬دقت‭ ‬بالایی‭ ‬حدس‭ ‬زد‭. ‬حتی‭ ‬می‌توان‭ ‬از‭ ‬این‭ ‬حیوان‌های‭ ‬مدل‭ ‬برای‭ ‬بررسی‭ ‬اثر‭ ‬داروها‭ ‬نیز‭ ‬بهره‭ ‬برد‭.‬

چالش‌ها‭ ‬از‭ ‬زمانی‭ ‬آغاز‭ ‬می‌شود‭ ‬كه‭ ‬این‭ ‬روش‭ ‬برای‭ ‬دستكاری‭ ‬كل‭ ‬محتوای‭ ‬ژنتیكی‭ ‬انسان‭ ‬و‭ ‬تغییر‭ ‬ماهیت‭ ‬آن‭ ‬استفاده‭ ‬شود‭. ‬بهترین‭ ‬زمان‭ ‬برای‭ ‬ژن‌درمانی‭ ‬در‭ ‬بیماری‌هایی‭ ‬كه‭ ‬وراثت‌شان‭ ‬اجتناب‌ناپذیر‭ ‬است‭ ‬و‭ ‬از‭ ‬طرفی‭ ‬نمی‌توان‭ ‬آن‭ ‬را‭ ‬بدون‭ ‬اصلاح‭ ‬ژنی‭ ‬كل‭ ‬سلول‌های‭ ‬بافت‭ ‬مورد‭ ‬نظر‭ ‬بهبود‭ ‬بخشید،‭ ‬در‭ ‬مراحل‭ ‬اولیه‭ ‬تقسیم‭ ‬سلول‌های‭ ‬جنینی‭ ‬است‭. ‬زیرا‭ ‬در‭ ‬این‭ ‬مرحله‭ ‬در‭ ‬صورت‭ ‬اصلاح‭ ‬ژن‭ ‬معیوب،‭ ‬تمام‭ ‬سلول‌های‭ ‬بعدی‭ ‬حاصل‭ ‬از‭ ‬آن‭ ‬سالم‭ ‬خواهند‭ ‬بود‭. ‬اما‭ ‬بسیاری‭ ‬از‭ ‬كارشناسان‭ ‬این‭ ‬كار‭ ‬را‭ ‬خلاف‭ ‬موازین‭ ‬اخلاق‭ ‬زیستی‭ ‬می‌دانند‭. ‬چنان‌كه‭ ‬در‭ ‬ماه‌های‭ ‬گذشته‭ ‬شاهد‭ ‬جنجال‌هایی‭ ‬در‭ ‬خصوص‭ ‬مطالعات‭ ‬پژوهشگری‭ ‬در‭ ‬چین‭ ‬بودیم‭ ‬كه‭ ‬ادعا‭ ‬كرده‭ ‬بود‭ ‬با‭ ‬كمك‭ ‬این‭ ‬روش‭ ‬توانسته‭ ‬نوزادی‭ ‬مقاوم‭ ‬به‭ ‬بیماری‭ ‬ایدز‭ ‬به‭ ‬دنیا‭ ‬بیاورد‭ ‬و‭ ‬براساس‭ ‬موازین‭ ‬اخلاقی‭ ‬فعالیت‭ ‬تحقیقاتی‭ ‬او‭ ‬به‭ ‬صورت‭ ‬كامل‭ ‬متوقف‭ ‬شد‭. ‬اما‭ ‬آیا‭ ‬این‭ ‬به‭ ‬این‭ ‬معناست‭ ‬كه‭ ‬این‭ ‬روش‭ ‬از‭ ‬اساس‭ ‬خطرناك‭ ‬است‭ ‬و‭ ‬استفاده‭ ‬از‭ ‬آن‭ ‬در‭ ‬همین‭ ‬مرحله‭ ‬متوقف‭ ‬خواهد‭ ‬شد؟