این دارو که همگنیس نام دارد نوعی ژن‌درمانی برای بیماری هموفیلی B، نوعی بیماری ژنتیک نادر است که با کمبود فاکتور انعقادی 9، باعث کاهش لخته‌شدن خون می‌شود. جدی‌ترین علائم این بیماری شامل دوره‌های خونریزی خودبه‌خود و مکرر است که به‌سختی متوقف می‌شود. به‌طورکلی هموفیلی در مردان شایع‌تر از زنان است و کشور ما از نظر جمعیت مبتلایان به هموفیلی نهمین کشور جهان است و تقریبا ۴۴درصد از موارد اختلالات مادرزادی خونریزی‌دهنده در ایران از نوع هموفیلی است. داروی اصلی درحال‌حاضر برای درمان هموفیلی B، تزریق فاکتور لخته‌کننده 9 است. از آنجا که بیمار به تزریق این دارو در بلندمدت نیاز دارد هزینه بالایی خواهد داشت. محققان هزینه زندگی را برای هر بیمار مبتلا به هموفیلی B متوسط ​​تا شدید بزرگسال را حدود 21 تا 23میلیون دلار تخمین می‌زنند. شرایط زندگی‌ بیمار نیز تا سال‌های طولانی تحت اثر این بیماری است. به‌همین‌دلیل به نظر می‌رسد که شاید یک‌بار هزینه برای ژن‌درمانی و رفع این بیماری ارزشش را داشته باشد. 
همگنیس محصولی داخل وریدی یک‌بارمصرف است؛ یعنی یک‌بار هزینه‌ای در حد کسری از هزینه‌های جاری زندگی فرد هموفیلی برای درمان کافی خواهد بود. این محصول ژن سالم فاکتور انعقادی را با یک ناقل مبتنی بر ویروس به سلول‌های هدف در کبد، جایی که باید این فاکتور تولید شود می‌رساند. سپس این اطلاعات ژنتیک توسط سلول‌ها تکثیر می‌شود و پروتئین حاصل که همان فاکتور انعقادی است در این سلول‌ها تولید خواهد شد. دو مطالعه تاکنون اثربخشی و ایمنی همگنیس را آزمایش کرده‌اند. در یک مطالعه بین 54 شرکت‌کننده مبتلا به هموفیلی B شدید یا متوسط، محققان دریافتند که سطح فعالیت فاکتور 9 افزایش یافته و بنابراین نیاز به درمان‌های جایگزین معمولی را در بیماران کاهش داده است.
پس از دریافت داروی ژن‌درمانی، میزان خونریزی‌های کنترل‌نشده بیماران بیش از 50درصد در مقایسه با میزان اولیه کاهش یافت. عوارض جانبی شامل سردرد، علائم شبه‌آنفلوآنزا و افزایش آنزیم در کبد بود که همه آنها باید به‌دقت توسط پزشکان بررسی شوند.پیتر مارکس، مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات زیستی سازمان غذا و دارو در نشستی اعلام کرده است: «بیش از دو دهه است که ژن‌درمانی برای هموفیلی در حال پیگیری است. علی‌رغم پیشرفت‌های صورت‌گرفته در درمان هموفیلی، پیشگیری و درمان دوره‌های خونریزی می‌تواند بر کیفیت زندگی افراد تاثیر منفی بگذارد.» تاییدیه‌‎ای که اکنون سازمان غذا و دارو برای داروی ژن‌درمانی هموفیلی ارائه کرده است، در حقیقت چراغ‌سبزی برای توسعه هرچه‌بیشتر و اثربخش‌تر درمان‌های جدید به‌ویژه در حوزه ژن‌درمانی خواهد بود. البته هنوز مشخص نیست که این داروی ژن‌درمانی درمان قطعی برای هموفیلی B خواهد بود یا نه اما نتایج اولیه به‌دست‌آمده از مصرف این دارو و گزارش‌های بالینی آن بسیار امیدوارکننده است. درصورتی‌که مسیر توسعه درمان‌های جدید مبتنی بر ژن‌درمانی و سلول‌درمانی به‌خوبی پیش بروند، می‌توانیم امیدوار باشیم که با توجه به دانش‌ و تجربه به‌وجودآمده در کشور نیز به‌زودی شاهد توسعه چنین درمانی‌های اثربخشی در کشور باشیم. 

عسل اخویان طهرانی - دبیر دانش و سلامت